11月3日，在北京召开的2022年中国罕见病大会公布数据显示，我国目前已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。
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根据《中国罕见病定义研究报告2021》指出，新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病被定义为罕见病。例如法布雷病、白化病、血友病、肌萎缩侧索硬化(俗称：渐冻症)等均属于罕见病。
近年来，罕见病患者群体诊疗引起国家高度重视。2018年5月份，国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》，公布了121种罕见病。
同年，国家医疗保障局在动态调整医保药品目录时，开始将罕见病用药调入。据公开数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。国家医疗保障局医药服务管理司司长黄华波曾公开表示，自2018年以来，通过医保谈判新增了19种罕见病用药进入医保药品目录，平均降价52.6%。
提升企业研发积极性
过往，许多罕见病用药的价格非常高昂，例如用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的诺西那生钠注射液，一针的价格曾高达70万元；另外还有用于治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液，在进入医保前，一年的治疗费用也高达百万元。
行业从业人士向《证券日报》记者表示，药品研发的周期漫长，投资资金巨大，原研药企业在药品上市后想要尽快收回研发成本，就不得不提高产品售价。而且药品推向市场的渠道费用、营销费用等都需要转嫁到患者身上，加之罕见病患者群体较少，产品很难形成大规模销售，因此造成罕见病用药价格居高不下。
对此，海南博鳌医疗总经理邓之东向《证券日报》记者表示，过往，罕见病用药价格高昂，患者消费不起，进而出现销量下滑的情况。而相应药品纳入医保目录后，售价下降将会刺激市场变得活跃，又能激励企业研发生产，在更大范围内形成救治罕见病患者的良性循环。
巨丰投顾高级投资顾问赵喜龙向《证券日报》记者表示，罕见病用药通过谈判进入医保后，虽然相应的医药企业在单品药物上的利润大幅下降，但从销量看会有大幅提升，对于医药企业的整体盈利能力来说影响不大。
去年4月份，日本武田制药的阿加糖酶α注射用浓溶液、醋酸艾替班特注射液在中国获批上市，当年便通过谈判进入医保。
上述行业人士表示，国家通过引入药物进医保目录，向药企传达出“好药不愁卖”的信号，鼓励企业将更多的精力投入到药品研发上。
国产药企加速罕见病用药布局
根据2022年9月17日国家医保局正式公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》(简称：《2022年申报药品名单》)中，共343种药品正式通过形式审查，其中包含有《第一批罕见病目录》中的罕见病用药品共19种。
此前，进入医保目录的罕见病用药多数都是进口药品。例如2021年，通过谈判进入医保的7种罕见病用药，均为进口药品。而在今年公布的《2022年申报药品名单》所包含的19种药品，有6种药品均有国产药企布局。
根据记者梳理来看，这19种药品中，注射用赤芝孢子多糖、苯丁酸钠颗粒、利鲁唑口服混悬液、尼替西农胶囊、石杉碱甲注射液、伊奈利珠单抗注射液等6种药品，国产厂家均有生产，涉及企业包括江世药业、李氏大药厂旗下兆科药业、汉光药业、万邦德、翰森制药等。
邓之东表示，近年来，全球罕见病用药市场快速发展，我国也陆续推出加速罕见病用药审评审批、将罕见病用药纳入医保等政策，不断激发国内药企的研发动力，以解决罕见病患者用药难题。
（文章来源：证券日报网）
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